Российская фармацевтическая компания «ГЕНЕРИУМ» получила одобрение на проведение клинических испытаний инновационного геннотерапевтического препарата GNR-097. Этот препарат предназначен для лечения прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна — тяжелого наследственного заболевания, вызванного мутацией в гене DMD, которое приводит к постепенной потере двигательных функций и серьезным осложнениям.
Где будут проходить исследования?Клинические испытания будут международными: они пройдут на базе медицинских центров России и Беларуси. В России исследования запланированы в пяти клиниках, включая НИКИ педиатрии и детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева и РНИМУ им. Н.И. Пирогова. В Беларуси испытания будут проводиться в республиканском научно-практическом центре «Мать и дитя».
Препарат протестируют на мальчиках в возрасте от 4 до 9 лет. Основной целью исследования станет оценка переносимости, безопасности и эффективности однократного внутривенного введения препарата.
Как действует GNR-097?Препарат представляет собой рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор 9-го серотипа, который содержит укороченный вариант гена дистрофина. Его введение направлено на восстановление частично утраченной функции белка дистрофина, критически важного для работы мышц.
Генеральный директор компании «ГЕНЕРИУМ» Даниил Талянский подчеркнул, что генная терапия — одно из самых перспективных направлений современной медицины, и российские ученые обладают уникальными компетенциями в этой области.