CAR-T-терапия помогла при синдроме мышечной скованности
Американские исследователи представили результаты годичного наблюдения за участниками клинических испытаний CAR-T-терапии при синдроме мышечной скованности. У всех пациентов наблюдалось стойкое улучшение самочувствия и физических функций, 92 процента из них не нуждались в постоянном приеме иммунотерапевтических препаратов. Об этом сообщает портал N + 1.
Синдром мышечной скованности — редкое аутоиммунное неврологическое заболевание, проявляющееся прогрессирующей мышечной ригидностью, спазмами и болью. Экспериментальный препарат мивокабтаген аутолейцел (мив-цел, KYV-101) представляет собой аутологичные анти-CD19 CAR-T-лимфоциты, предназначенные для лечения аутоиммунных заболеваний путем деплеции В-клеток.
В испытаниях KYSA-8 приняли участие 26 взрослых пациентов с недостаточным ответом на иммуномодулирующую терапию. Всем им после лимфодеплеции ввели мив-цел в виде однократной внутривенной инфузии.
Время ходьбы на 25 футов у участников улучшилось медианно на 46 процентов через 16 недель и на 49 процентов через год. Более трети прошли это расстояние менее чем за пять секунд, что сопоставимо с результатами здоровых взрослых. Из 12 участников, которым были необходимы средства опоры при ходьбе, восемь перестали в ней нуждаться.
После инфузии у 92,3 процента участников развился синдром выброса цитокинов легкой или умеренной степени тяжести, у 11,5 процента — легкий синдром нейротоксичности, все они прошли без последствий. Результаты показали, что однократное введение CAR-T-лимфоцитов производит стойкий клинически выраженный эффект при синдроме мышечной скованности и обладает удовлетворительным профилем безопасности.
