Генная терапия вернула частичное зрение шести пациентам с тяжелым ретинитом пигментным
Международная группа ученых испытала генную терапию, которая помогла некоторым полностью или почти полностью слепым людям снова замечать предметы и ориентироваться в пространстве с помощью специальных очков. В исследовании участвовали десять пациентов с тяжелым пигментным ретинитом — заболеванием, постепенно разрушающим светочувствительные клетки сетчатки. О результатах сообщила Международная исследовательская организация офтальмологии, связанная с Институтом молекулярной и клинической офтальмологии Базеля. Об этом сообщает издание Science XXI.
Терапия была направлена не на восстановление погибших фоторецепторов, а на сохранившиеся ганглиозные клетки сетчатки. С помощью генетического вмешательства ученые придали им способность реагировать на свет. Затем пациенты использовали очки, которые стимулировали обработанные клетки и помогали передавать зрительные сигналы.
Работой руководили Жозе-Ален Саэль из медицинской школы Питтсбургского университета и Ботонд Роска из Базельского института. Основной целью испытания была проверка безопасности метода. По итогам наблюдений терапию признали безопасной для всех десяти участников.
У шести пациентов чувствительность к свету выросла настолько, что это имело клиническое значение. После лечения некоторые из них лучше находили предметы и определяли их положение, замечали дверные проемы и могли двигаться вдоль линии. При этом нормальное зрение ни у одного участника не восстановилось.
Регистрация активности мозга подтвердила, что зрительные сигналы доходили до нервной системы. Пациенты, которые чаще тренировались с очками, как правило, успешнее выполняли задания на обнаружение объектов. Результаты стали продолжением эксперимента 2021 года, когда аналогичный эффект впервые зафиксировали у одного человека.
Полученные данные указывают на возможность частичного возвращения зрительных функций даже при далеко зашедшем поражении сетчатки. Однако полноценное восстановление зрения с помощью этого подхода пока остается нерешенной задачей.
