Эксперт рассказал о перспективах генной терапии

9 августа доктор биологических наук, профессор кафедры генетики МГУ Михаил Скоблов рассказал о будущем генной терапии. По его словам, она способна лечить не только редкие наследственные болезни, но и распространенные патологии — от онкологии до сердечно-сосудистых заболеваний. Об этом пишет издание Самара онлайн 24.

Однако разработка таких препаратов сопряжена с трудностями. Причина — многофакторная природа большинства заболеваний, пояснил ученый. Исследования в этом направлении ведутся несколько лет. Успешным примером специалист назвал CAR-T-клеточную терапию, которая доказала эффективность при лечении некоторых видов рака крови.

Михаил Скоблов подчеркнул: распространенные болезни развиваются не из-за одной мутации, а под влиянием десятков и сотен генетических особенностей, образа жизни и экологии. Поэтому универсальное лечение создать сложнее, чем для редких моногенных заболеваний, где поломка локализована в одном гене.

Главным барьером для внедрения генной терапии эксперт считает безопасность. За десятилетия исследований одобрено немного препаратов — мешают низкая эффективность и возможные побочные эффекты. Известны случаи, когда испытания останавливали из-за токсичности, летальных иммунных реакций или исчезновения терапевтического эффекта.

Для перехода в клиническую практику потребуется длительный этап испытаний. Необходимо подтвердить биобезопасность и действенность лекарств в большом числе экспериментов.