Отечественный аналог препарата от СМА получит лицензию в 2027 году

Лицензию на производство российского аналога препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) первого и второго типа планируют получить в 2027 году. Об этом на форуме "Биопром" в Геленджике сообщила начальник управления трансляционной медицины и инновационных технологий ФМБА Дарья Крючко. Об этом рассказывает издание ТАСС.

Сейчас геннотерапевтический препарат разрабатывают в рамках федеральной научно-технической программы развития генетических технологий. Доклинические исследования почти завершены: в 2027 году планируется получить лицензию на производство, в 2028-м — начать клинические исследования, а к 2030 году — зарегистрировать препарат.

По словам Крючко, новая молекула лучше проникает через барьеры в организме, поэтому дозу удалось снизить без потери эффекта и избежать токсического воздействия. Ожидается, что препарат не уступит современным аналогам, но будет значительно дешевле.

Форум "Биопром" проходит 5-6 октября в Геленджике. На выставке площадью 7,5 тыс. кв. м около 100 компаний представляют достижения в области биотехнологий.