Препарат DNL343 провалил испытания против болезни Хокинга
AI Изображение создано с помощью ИИ и носит иллюстративный характер
Новый препарат DNL343, на который возлагали большие надежды, не смог замедлить развитие бокового амиотрофического склероза (БАС) — смертельной нейродегенеративной болезни, от которой страдал астрофизик Стивен Хокинг. К такому выводу пришли американские медики под руководством доцента Гарвардского университета Сумы Бабу, опубликовавшие результаты в журнале JAMA Network Open. Об этом сообщает издание ТАСС.
В испытаниях участвовали 249 добровольцев с БАС, которых разделили на две группы: одна получала препарат, другая — плацебо. Через полгода ученые не зафиксировали значимых различий ни в темпах развития болезни, ни в частоте гибели пациентов, ни в концентрации биомаркеров в спинномозговой жидкости.
Ранее доклинические эксперименты на животных показывали, что активация белка eIF2b, на которую нацелен DNL343, замедляет гибель нейронов. Однако провал испытаний свидетельствует: сбои в клеточных стрессовых системах играют не столь важную роль в развитии БАС, как предполагалось. Ученые признают, что необходимы альтернативные стратегии терапии.
